یک تیم تحقیقاتی متشکل از دانشگاه پزشکی و بیمارستان وین، مؤسسه سرطان «دانا فاربر» و دانشگاه پزشکی میشیگان، موفق به توسعه یک رویکرددرمانی جدیدبرای درمان تومورهای مغزی درکودکان شدندو«گیرنده فاکتوررشدمشتق ازپلاکت آلفا» (PDGFRA) را رویکردی امیدوارکننده برای درمان دانستند. PDGFRA نام یکی از فاکتورهای رشد با ساختار پروتئینی است. این پروتئین‌ها در رشد و متابولیسم سلول‌های زیادی دخیل هستند. در مطالعه‌ای‌ روی جامعه کودکان مبتلا به این بیماری، جهش و تقویت PDGFRA در۱۵ درصد از این جامعه مشاهده شد. آنها تغییرات PDGFRA را به‌عنوان یکی از شایع‌ترین انحرافات ژنتیکی در این بیماری دانستند و آن را به‌عنوان هدفی بالقوه جهت درمان معرفی کردند. این همکاری بین‌المللی موفق به نشان دادن تأثیر مهارکننده داروی «آواپریتینیب» (avapritinib) درمهار‌کردن PDGFRA شد. روند بالینی اولیه درمان با «آواپریتینیب» در کودکان و نوجوانان مبتلا همراه با PDGFRA عودکننده یا مقاوم، امیدبخش بوده و ازهر۷بیمار۳بیمار روندبهبود رادر پیش گرفتند.